Actualmente sólo existe un tratamiento farmacológico disponible para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, con un coste socio-sanitario muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa

Barcelona. El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La colaboración comenzará con la realización de un ensayo de prueba de concepto en 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226. El producto, un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech, ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos y podría ser efectivo además para todas las variantes del ATTR.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes