Basilea,.- Las autoridades sanitarias europeas acaban de aprobar la primera y única terapia personalizada para el melanoma avanzado. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha autorizado el uso de Vemurafenib para tratar el tumor cutáneo de evolución más agresiva y potencialmente mortal. Este innovador medicamento está indicado en pacientes cuyo melanoma exprese una mutación positiva de la proteína BRAF V600E y además sea inoperable o se encuentre en fase metastásica (en primera línea o posteriores). La mutación BRAF está presente en prácticamente la mitad de todos los casos. El melanoma metastático es la forma más agresiva y potencialmente mortal de cáncer de piel. Sólo uno de cada cuatro pacientes cuenta con una esperanza de vida superior al año.

El doctor Hal Barron, director médico y responsable del Desarrollo ha destacado que la aprobación de hoy “supone una noticia importante para los afectados que presentan la mutación, ya que Vemurafenib ha demostrado mejorar de forma significativa la supervivencia”. “Este fármaco es el mejor ejemplo del beneficio que está suponiendo, para médicos, pacientes y el resto de la sociedad, la apuesta por la medicina personalizada que realiza nuestra compañía”, añadió el doctor Barron.

En ensayos clínicos, Vemurafenib ha mostrado ser el único tratamiento capaz de aportar una mejoría sobre la supervivencia tanto en pacientes con la mutación no tratados, como en los que previamente habían recibido tratamiento.

• •Tras concluir este estudio, ya con un seguimiento mayor e incluyendo a aquellos pacientes que abandonaron el grupo control para poder recibir Vemurafenib, el análisis de los datos permitió demostrar que el uso de este medicamento conseguía mejorar las tasas de supervivencia que lograba la terapia estándar
• •En 2011, Vemurafenib se convirtió en la primera y única terapia personalizada aprobada por la agencia estadounidense del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) que ha demostrado que mejora la supervivencia de los pacientes con un tumor que sea inoperable o se encuentre en fase metastásica y presente mutación positiva de la proteína BRAF V600E. De forma simultánea, se autorizó también el empleo del test cobas 4800 para la determinación de la mutación BRAF V600, que es el nombre de la prueba diagnóstica que permite identificar los melanomas con dicha mutación. Test y fármaco se desarrollaron conjuntamente desde el principio, un esfuerzo pionero que responde al compromiso que tiene el laboratorio farmaceútico con la sociedad  y con el avance de la medicina personalizada en la lucha contra el cáncer.
• •Zelboraf® ha sido asimismo aprobado en Suiza, Brasil, Israel, Canadá y Nueva Zelanda y se ha solicitado su autorización a las autoridades de Australia, Italia y otros países del mundo. Al tiempo que la compañía lleva a cabo estos trámites, está promoviendo un estudio de seguridad del fármaco que permite a más de 2.000 pacientes (con y sin tratamiento previo)  afectados por un melanoma con mutación positiva de BRAF V600 beneficiarse de este innovador fármaco.
• •Melanoma metastático y mutación BRAF
• •Si la enfermedad se diagnostica de forma precoz, el melanoma puede tener curación, pero en caso de extenderse a otras partes del organismo pasa a considerarse la forma más agresiva y potencialmente mortal de cáncer de piel, con una esperanza de vida reducida. La incidencia del melanoma ha aumentado en los últimos años, con 200.000 nuevos casos registrados en 2008 frente a los 160.000 que había en 2002.
• •La proteína BRAF es un componente clave de la vía RAS-RAF, implicada en el crecimiento y la supervivencia celular. Cuando se producen mutaciones celulares que impiden que la proteína BRAF desempeñe su labor, el resultado suele ser un exceso de señalizaciones en esa vía específica, lo que a su vez provoca un crecimiento celular descontrolado. Se calcula que esta mutación concreta está presente en la mitad de todos los casos de melanoma y en un 8% en el resto de tumores sólidos.
• •Prueba diagnóstica de mutación
• • El test cobas 4800 para la determinación de la mutación BRAF V600 está basado en la reacción en cadena de la polimerasa. Su uso permite identificar a los pacientes que expresan esta mutación genética concreta. La prueba fue autorizada por la FDA el pasado agosto y ha sido también certificada por la Unión Europea. Los estudios BRIM2 y BRIM3 han servido para avalar la validez del cobas 4800 BRAF V600, que presenta varias ventajas asociadas a su alta sensibilidad, fiabilidad y rapidez en la detección de la mutación en comparación con otros sistemas analíticos no aprobados. La disponibilidad del test permite a los médicos saber antes si una persona con melanoma metastásico o inoperable es candidata a beneficiarse de un tratamiento con Zelboraf®.
• •BRIM3 y BRIM2
• •El BRIM3 es un fase III global, randomizado, abierto, controlado, multicéntrico, que comparó el uso de Vemurafenib frente a la terapia estándar con la quimioterapia dacarbazina en 675 pacientes con la mutación BRAF V600E. Por su parte, el BRIM2, es un fase II global, de un solo brazo, multicéntrico, abierto que incluyó 132 pacientes con la mutación que habían recibido un tratamiento previo.
• •Zelboraf® (Vemurafenib)
• •Se trata de una molécula de pequeño tamaño y administración oral, que está diseñada para inhibir, de forma selectiva y específica, la acción de la forma mutada de la proteína BRAF V600E, capaz de originar la aparición de tumores. Por eso no se recomienda su uso en pacientes con melanoma que no presentan esta mutación.