Asturias.-Las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han sido galardonadas hoy con el Premio Nobel de Química, después de que su trayectoria fuera reconocida con el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica el 28 de mayo de 2015.

El jurado del Premio Princesa de Asturias acordó concederles el galardón, tal y como señala el acta, “por los avances científicos que han conducido al desarrollo de una tecnología que permite modificar genes, con gran precisión y sencillez en todo tipo de células, posibilitando cambios que suponen una verdadera “edición del genoma”. Ambas investigadoras estudiaron la forma en que determinadas bacterias se defienden de los virus que las infectan, destruyendo el ADN de los mismos tras reconocer algunas de sus características específicas. A partir de estos avances unieron sus esfuerzos con una visión innovadora que les ha permitido desarrollar lo que se ha denominado el sistema CRISPR-Cas. Se trata de un método de aplicación universal basado en el diseño de pequeñas moléculas de ARN que sirven de guía a la enzima Cas9 para actuar sobre el ADN, permitiendo modificar genes en las propias células. La aplicación de esta tecnología se ha ampliado rápidamente a multitud de sistemas biológicos, lo que ha supuesto una verdadera revolución en Biología Molecular. Esta metodología permite eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina. Se abre así la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas que actualmente carecen de terapias eficaces”.

La Academia Sueca de las Ciencias ha anunciado hoy que el Premio Nobel de Química de este año ha recaído en las investigadoras Emmanuelle Charpentier de la Unidad Max Planck para la Ciencia de los Patógenos (Alemania) y Jennifer A. Doudna de la Universidad de California en Berkeley (EE UU).

Las galardonadas han descubierto una de las herramientas más afinadas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR/Cas9, con las que se puede cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con enorme precisión

“El premio de este año trata sobre la reescritura del código de la vida”, ha dicho Goran K. Hansson, secretario general de la Academia, al anunciar los nombres de las laureadas.

Charpentier (Juvisy-sur-Orge-Francia, 1968) y Doudna (Washington-EE UU, 1964) han descubierto una de las herramientas más afinadas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR/Cas9.

Con estas tijeras, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.

Los científicos necesitan modificar los genes en las células si quieren descubrir el funcionamiento interno de la vida. Esto solía ser un trabajo lento, difícil y, a veces, imposible. Pero usando las tijeras genéticas CRISPR / Cas9, ahora es posible cambiar el código de la vida en el transcurso de unas pocas semanas.

Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias

“Hay un poder enorme en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y dará lugar a nuevos tratamientos médicos innovadores”, ha subrayado Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.

Como suele ocurrir a mendo en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causan a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, el ARNtracr (o ARNcr trans-activado). Su trabajo mostró que este ARN es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR/Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.

Francis Mojica se queda sin el Nobel

El científico español Francis Mojica de la Universidad de Alicante fue el que introdujo el término CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas) y describió en los años 90 las secuencias repetidas CRISPR en arqueas de las salinas de Santa Pola, así como su papel en los mecanismos de inmunidad de estos microorganismos

Pero Charpentier fue más allá con el hallazgo del ARNtracr y publicó su descubrimiento en 2011. El mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron sus componentes moleculares para que fueran más fáciles de usar.

En su forma natural esta tijeras genéticas reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado: reescribir el código de la vida.

En un experimento que hizo historia, lograron reprogramar las tijeras genéticas. En su forma natural, estas reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida.

Aplicaciones revolucionarias

Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los científicos que trabajan con plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.

En medicina, se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y han comenzado a aportar enormes beneficios para la humanidad.

Un Nobel de mujeres

En el más de un siglo de historia de los Premios Nobel es la primera vez que dos mujeres comparten el de Química, aunque Marie Curie ya lo recibió sola en 1911. El mismo galardón lo ganaron su hija Irène Joliot-Curie (1935), Dorothy Crowfoot Hodgkin (1964), Ada Yonath (2009) y Frances Arnold (2018).

“Mi deseo es que este premio aporte un mensaje positivo a las jóvenes que deseen seguir el camino de la ciencia, y muestre que las mujeres también pueden tener un impacto a través de la investigación que están realizando”, ha declarado Charpentier.

Así funciona CRISPR, la revolucionaria herramienta de edición de ADN. / José Antonio Peñas/SINC