La Pridopidina parece corregir un amplio rango de trastornos del movimiento, como la akinesia y la distonía, característicos de las personas que padecen la enfermedad de Huntington. Este nuevo tratamiento tiene un impacto directo en la calidad de vida y la salud de todos los pacientes de este trastorno neurodegenerativo, que afecta a más de 4.000 personas en España, 50.000 en Europa y más de 30.000 en EE UU
Un nuevo medicamento denominado Pridopidina podría mejorar diversos tipos de síntomas motores asociados a la enfermedad de Huntington, incluyento la akinesia, la distonía o los trastornos de motilidad ocular, sin mostrar efectos secundarios.
Esta es la principal conclusión de la fase III del estudio MermaiHD, liderado por Justo García de Yébenes, neurólogo del Hospital Ramón y Cajal e investigador del Centro de Investigación en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED), que acaba de publicar la revista Lancet Neurology.
La Pridopidina, considerado como un agonista parcial, neutraliza los efectos derivados del exceso o la falta de dopamina en las áreas del cerebro que controlan el movimiento y la coordinación. Hasta ahora, ningún otro compuesto había conseguido este espectro de sintomas.
La Tetrabenazina, el único medicamento aprobado hasta el momento para la enfermedad de Huntington, es efectiva sobre los movimientos involuntarios del paciente, pero no mejora otros síntomas.
La fase III del ensayo se ha centrado en evaluar el potencial y la seguridad de la Pridopidina como un posible tratamiento alternativo de los síntomas motores de la enfermedad. Para ello, participaron en el estudio 437 pacientes de ocho países de la Unión Europea, de los que unos 60 fueron españoles.
Durante 26 semanas, a estos voluntarios se les suministró 90 mg diarios del medicamento, 45 mg al día o placebo. Los efectos del medicamento fueron evaluados mediante una escala motora modificada (mMS) diseñada para medir 10 síntomas relacionados con los movimientos voluntarios. Además, también se evaluaron la función cognitiva de los pacientes, el comportamiento, la depresión y la ansiedad.
Tras seis meses de tratamiento, los pacientes que estuvieron tomando la dosis más alta de Pridopidina mostraron una pequeña disminución en la escala mMS respecto a los voluntarios que tomaron placebo, lo que supone alguna mejoría del movimiento voluntario.
No obstante, lo más significativo fue la mejora aportada por el tratamiento en toda la función motora: movimiento de la mano, marcha y equilibrio, al comparar los resultados obtenidos por los pacientes a los que se les suministró la dosis más alta frente a los que tomaron placebo.
Lo más significativo fue la mejora aportada por el tratamiento en toda la función motora
Sobre la enfermedad
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativa hereditario - debido a una mutación genética-, que afecta a diversas regiones del cerebro, con mayor gravedad en los ganglios basales y que carece de tratamiento curativo o que disminuya su progresión.
Se transmite de forma autosómica dominante, lo que significa que cualquiera de los hijos de cualquier persona afectada posee un 50% de probabilidad de heredar la mutación y de padecer la enfermedad.
Puede aparecer a cualquier edad, aunque el 80% de los casos ocurre entre los 35 y los 55 años y produce alteraciones cognitivas, psiquiátricas y motoras, que empeoran progresivamente durante varios años.
La prevalencia de la enfermedad se sitúa en 1 de cada 10.000 personas en los países occidentales. En total, afecta aproximadamente a 70.000 personas entre Europa y EE UU, de las que unas 4.500 vivirían en España. Es probable que haya unas 200.000 personas con riesgo de heredarla.
IMAGEN: La enfermedad de Huntington se debe a una mutación genética que afecta a diversas regiones del cerebro. En la imagen, una conexión neuronal. Foto: Patrick Hoesly.
