Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) –una inmunodeficiencia frecuentemente mortal a edades muy tempranas– ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado. Este ensayo clínico internacional está esponsorizado por la compañía norteamericana Rocket Pharmaceuticals Inc, y se está realizando con un vector lentiviral desarrollado por la ...
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